Raquitismo hipofosfatémico ligado al X

También conocida como: XLH, raquitismo hipofosfatémico familiar

Es una enfermedad genética que hace que los riñones pierdan fósforo de forma constante, causando huesos débiles y deformados desde la infancia. A diferencia del raquitismo por falta de vitamina D, no se corrige dando vitamina D: necesita un manejo específico, distinto, porque el problema de fondo no es una dieta pobre sino un gen alterado.

Señales

  • Deformidad de las piernas (arqueamiento), similar en apariencia al raquitismo nutricional
  • Talla baja
  • Dolor óseo
  • Abscesos dentales espontáneos, sin caries evidente que los explique — un signo bastante característico de esta enfermedad
  • Retraso en el crecimiento

Por qué aparece

  • Mutaciones en el gen PHEX, que se heredan con un patrón ligado al cromosoma X de forma dominante (basta con una copia alterada del gen, a diferencia de las enfermedades recesivas que necesitan dos copias)
  • La mutación provoca un exceso de una hormona (FGF23) que hace que los riñones pierdan fósforo de forma constante en la orina, y también reduce la activación de la vitamina D

Quién tiene más riesgo

  • Hijos de un padre o madre con la mutación en el gen PHEX, por el patrón de herencia dominante ligado al X
  • Niños con deformidad progresiva de las piernas y talla baja sin explicación nutricional clara

Cómo se confirma

Se sospecha por los síntomas característicos junto con un análisis de sangre que muestra fósforo bajo con calcio y hormona paratiroidea generalmente normales — un patrón distinto al raquitismo nutricional por falta de vitamina D. Se confirma con estudio genético del gen PHEX.

Qué hacer

  • Ante deformidad progresiva de las piernas, talla baja o abscesos dentales espontáneos en un niño, buscar valoración con un especialista en huesos metabólicos o endocrinología pediátrica
  • El tratamiento es distinto al raquitismo nutricional: no responde a la vitamina D sola. El manejo clásico combina fósforo oral con calcitriol (una forma activa de vitamina D), y en años más recientes existe un tratamiento específico dirigido contra la hormona FGF23 (burosumab), aprobado para niños desde los 6 meses de edad y para adultos, que se administra bajo supervisión de un especialista
  • Buscar asesoría genética familiar, dado el patrón de herencia dominante

Fuentes en la comida

No aplica como estrategia de corrección: esta es una enfermedad genética de pérdida renal de fósforo, no una falta de fósforo en la dieta, y comer más alimentos con fósforo no resuelve el problema de fondo
Sobre la sustancia Fósforo Para qué sirve, cuánto se necesita al día y en qué alimentos está →

Cuándo acudir al médico

Ante un niño con deformidad progresiva de las piernas, talla baja para su edad, dolor óseo o abscesos dentales que aparecen sin causa clara, conviene buscar valoración con un especialista, sobre todo si hay antecedente familiar de un caso similar.

Si no se atiende

  • La deformidad ósea puede progresar y volverse más difícil de corregir con el tiempo
  • Puede afectar de forma sostenida la talla final y la función articular
  • Con el tratamiento adecuado —ya sea el manejo clásico con fósforo y calcitriol, o el tratamiento más específico con burosumab en los casos donde está indicado— el pronóstico mejora de forma importante

Aviso importante

Esta información es educativa y no reemplaza el consejo de un profesional de la salud. Una deficiencia se confirma con análisis, no con una lista de síntomas: no empieces ningún suplemento por tu cuenta a partir de lo que leas aquí.

Fuentes

Preguntas frecuentes

¿Es lo mismo que el raquitismo por falta de vitamina D?

No. Se ve parecido en las radiografías y en las piernas arqueadas, pero la causa es completamente distinta: aquí es una enfermedad genética que hace que los riñones pierdan fósforo de forma constante, no una falta de vitamina D en la dieta o poca exposición al sol. Por eso no se corrige solo con vitamina D.

¿Por qué se llama "ligado al X"?

Porque el gen alterado (PHEX) está en el cromosoma X, y basta con una copia mutada para causar la enfermedad (herencia dominante), a diferencia de otras enfermedades genéticas que necesitan dos copias alteradas.

¿Hay tratamiento específico además del fósforo y la vitamina D activa?

Sí, existe un medicamento (burosumab) dirigido específicamente contra la hormona que causa la pérdida de fósforo (FGF23), aprobado para niños desde los 6 meses y para adultos. Su uso lo define un especialista según cada caso.

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